DEFINITIE van 'Orphan Drug'
Een medicijn of biologisch product dat een zeldzame aandoening of ziekte behandelt. Het weesgeneesmiddel-aanwijzingsprogramma door de FDA biedt een verweesde status voor geneesmiddelen en biologische producten (zoals een vaccin of bloedproduct) die bedoeld zijn om zeldzame ziekten of aandoeningen te behandelen, diagnosticeren of voorkomen die minder dan 200.000 mensen in de VS treffen; of die van invloed zijn op meer dan 200.000 mensen, maar waarvan niet wordt verwacht dat ze de kosten van de ontwikkeling en marketing van een medicijn voor de behandeling van de aandoening terugwinnen. Een weesgeneesmiddel kan een nieuw product zijn of een goedgekeurd product dat wordt gebruikt om een zeldzame aandoening te behandelen.
UITBREIDING 'Orphan Drug'
Het FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) biedt stimulansen voor sponsors om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen. Deze prikkels omvatten jaarlijkse subsidies voor het bekostigen van de kosten van klinisch testen, belastingkredieten voor klinische onderzoekskosten en een periode van zeven jaar van exclusieve marketing na goedkeuring voor een weesgeneesmiddel.
Een toegewezen weesgeneesmiddel verandert niets aan het proces of de vereisten voor het verkrijgen van goedkeuring voor het in de handel brengen, zoals uitgebreide onderzoeken om de veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel te bepalen. Echter, met naar schatting 25 miljoen mensen in de VS alleen lijden aan een van de 7, 000 zeldzame ziekten of aandoeningen, gecombineerd met de vele voordelen van het volgen van de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen - zoals de prikkels van de OOPD, snellere FDA-goedkeuring en het potentieel om te laden torenhoge prijzen voor het weesgeneesmiddel - heeft ertoe geleid dat in de afgelopen jaren veel bedrijven de strijd zijn begonnen.
Vanaf 2014 heeft het OOPD-programma de ontwikkeling en marketing mogelijk gemaakt van meer dan 400 geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen voor zeldzame ziekten sinds 1983, het jaar waarin de weesgeneesmiddelenwet (ODA) wet werd, vergeleken met minder dan 10 in het decennium voordat ODA werd aangenomen.
Weesgeneesmiddelen kosten routinematig in de zes cijfers per jaar, en als gevolg daarvan heeft bijna een derde van de weesgeneesmiddelen een jaarlijkse omzet van meer dan $ 1 miljard, volgens Thomson Reuters. De weesgeneesmiddelenmarkt is lucratief geworden voor farmaceutische bedrijven, met een geschatte marktomvang van meer dan $ 50 miljard in 2011, en een groeipercentage van 25. 8% per jaar in het eerste decennium van dit millennium, vergeleken met 20. 1% voor niet-weesgeneesmiddelen.